La tentative d’Excision BioTherapeutics d’utiliser une thérapie génique basée sur l’outil d’édition génétique CRISPR pour guérir le VIH ne s’est pas montrée concluante (cf. VIH : un premier patient traité avec CRISPR). En effet, les résultats de l’essai de phase I mené sur cinq patients ont montré que la thérapie CRISPR ne supprimait pas significativement le virus. Trois patients ayant arrêté la thérapie antirétrovirale ont « rapidement » développé un « rebond viral ». Ils ont dû reprendre les traitements conventionnels.

Un des patients a toutefois bénéficié d’une période de 16 semaines après l’arrêt du traitement antirétroviral avant de subir lui aussi un « rebond », contre 4 semaines habituellement. Le traitement expérimental semble avoir réduit le nombre de cellules infectées chez ce patient.

Pour le PDG de la société, Daniel Dornbusch, les données de sécurité obtenues lors de cet essai de phase I sont rassurantes. Selon lui, elles suggèrent que l’outil CRISPR peut être administré à l’homme in vivo « en toute sécurité ». L’entreprise utilisera ces résultats pour travailler sur un nouveau candidat d’édition génétique qu’elle pourra appliquer à d’autres infections virales chroniques, telles que l’herpès et l’hépatite B.

Les thérapies géniques, en dépit de leur « fort potentiel curatif », posent encore des problèmes de sécurité, notamment en lien avec les « effets hors cible ».

Sources : Stat news, Jason Mast (10/05/2024) ; BioSpace, Tristan Manalac (13/05/2024)